Генетична терапія поверне зір при вродженій сліпоті: апробована на тварин методика проходить клінічні випробування.
Один з видів вродженої дистрофії сітківки - амавроз Лебера - викликається пошкодженням гена GC1. Саме він привернув увагу групи британських дослідників під керівництвом Робіна Алі (Robin Ali).
Пацієнтам, які візьмуть участь у випробуваннях, у сітківку ока введуть вірус, що несе здорову модифікацію пошкодженого гена. Наскільки допоможе доставка в клітини нормального гена, сказати важко, але, швидше за все, погіршення зору у пацієнтів припиниться, а можливо, навіть частково відновиться. У всякому разі, в дослідах на собаках таке лікування призвело до помітного поліпшення зору. На першому етапі безпеку та ефективність лікування перевірять на 12 пацієнтах. Про їх результати стане відомо через кілька місяців.
Сам по собі амавроз Лебера зустрічається рідко: наприклад, у США таких хворих - лише близько 2 тисяч. Однак сам метод лікування може стати початком революції в лікуванні та інших спадкових форм сліпоти, яких відомо більше сотні.
Читайте також про те, як у геном мишей вбудували фрагмент ДНК людини, подарувавши гризунам кольоровий зір: «Видимість відмінна».
«Комерційна біотехнологія»
